حرس الحدود يشارك في مبادرة “عسير تقتدي” للتبرع بالدم
غدًا.. انطلاق أشواط الكؤوس ضمن منافسات مهرجان الملك عبدالعزيز للصقور 2025
فريق سعودي يجري 50 عملية متخصصة بجراحة العظام بقطاع غزة
ولي العهد وأمير قطر يستعرضان هاتفيًا العلاقات الأخوية ويبحثان تطورات الأحداث
“كاكست” 2025.. قفزات علمية وتقنيّة ترسّخ مكانة المملكة عالميًا
القبض على مدعي النبوة في دولة إفريقية.. المؤبد في انتظاره
حساب المواطن يجيب.. هل يمكن إلغاء طلبات التسجيل؟
قاصدو المسجد الحرام يعيشون أجواء إيمانية وسط خدمات متكاملة
موسكو: بيانات المسيّرات الأوكرانية تؤكد استهداف مقر بوتين
زيلينسكي: روسيا تبدأ العام الجديد بتصعيد عسكري
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.