يوتيوب يواجه الصور المضللة بإجراءات صارمة عملية نوعية.. إحباط تهريب 79 ألف قرص مخدر بجازان أمير الرياض يرعى حفل الزواج الجماعي الثامن بجمعية إنسان وزارة الصناعة تُطلق برنامج التدريب التعاوني للطلاب الجامعيين جامعة الحدود الشمالية تُعلن عن وظائف أكاديمية شاغرة لجنة البنوك السعودية الإعلامية: احذروا منتحلي المؤسسات الخيرية والشخصيات الاعتبارية وكالة الأنباء السعودية توقّع مذكرة تفاهم مع “نوفا” الإيطالية لأول مرة من 13 عامًا.. جنبلاط في قصر الشعب بدمشق منصة مساند: 4 خطوات لنقل خدمات العمالة المنزلية حساب المواطن: 3 خطوات لتغيير رقم الجوال
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.