في الشوط الأول.. الاتفاق يتفوق على الأخدود بهدف
عملية نوعية تحبط ترويج 486 كجم قات مخدر وتطيح بـ 15 مهربًا
غدًا.. المرور يطرح مزاد اللوحات الإلكتروني عبر منصة أبشر
جامعة الأمير سلطان تنظم معرض التوظيف 2025 بمشاركة 100 جهة حكومية وخاصة
الخلود يقلب الطاولة ويتجاوز الرياض بثلاثية
أمانة حائل تطرح عددًا من الفرص الاستثمارية
الاتفاق يبحث عن رقم غائب منذ 2011
بالتعاون مع “دراغون” العالمية.. موسم الدرعية يُطلق تجربة خيال السوق
القوات البحرية الملكية السعودية تشارك في تمرين أمان في باكستان
الفارس السعودي مهند السالمي يتوج بلقب كأس خادم الحرمين للقدرة والتحمل
-
17°
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
فقر الدم المنجلي
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
مرض الثلاسيميا
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
تابعوا قناة المواطن على واتساب