طقس غير مستقر في تبوك والشمالية غدًا
رئيس الشباب عن صفقة الحربي: بحثت عن مصلحة النادي
“الفريق خسر فنيًّا”.. المنجم يكشف كواليس انتقال تمبكتي للهلال
المجلس العسكري في مالي يقيل رئيس الحكومة بسبب انتقاداته
مصادرة أكثر من 20 ألف رتبة وشعارات عسكرية بالرياض وغلق محلين
العرب والنجوم علاقة وجود وحياة
الجنيه الإسترليني ينخفض مقابل الدولار ويرتفع مقابل اليورو
مؤشرات الأسهم الأوروبية تغلق تعاملاتها على استقرار
هل إغلاق سخان المياه أثناء الاستحمام ضروري؟
كيف استعدت أمانة الشرقية لموسم الأمطار؟
-
21°
ابتكر باحثون في المملكة المتحدة، علاجًا جينيًّا جديدًا للأطفال الذين يولدون بمرض ضمور العضلات الشوكي.
الأغلى في العالم
وأكد باحثو هيئة الخدمات الصحية البريطانية “NHS”، أنه سيتم علاج الأطفال المولودين بالمرض الوراثي الذي يقتل معظم الأطفال قبل إتمام عامهم الثاني بالدواء الذي تبلغ قيمته 1.8 مليون جنيه إسترليني للجرعة، وهو ما يجعله الأغلى في العالم.
ووفقًا لصحيفة “ديلي ميل” البريطانية، سيتم تقديم دواء “Zolgensma” للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي الشديد، الذي يسبب ضعف العضلات ويؤدي إلى الشلل ومشاكل التنفس.
السبب الرئيسي للوفاة
وتمت الموافقة على استخدام العلاج من قبل المعهد الوطني للصحة وجودة الرعاية في بريطانيا، حيث يولد حوالي 65 طفلًا سنويًّا في إنجلترا بالضمور العضلي الشوكي، وهو السبب الجيني الرئيسي للوفاة بين الأطفال.
ويتسبب مرض ضمور العضلات الشوكي في حدوث خلل في جين “SMN1″، والذي يصنع بروتينًا أساسيًّا يُمكّن الأعصاب الشوكية في الحبل الشوكي من التحكم في حركة العضلات.
تابعوا قناة المواطن على واتساب